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Medicamentos para el tratamiento de cáncer de vías biliares marcan el futuro de la terapia dirigida

GI
Imprescindibles de la semana

Fecha

7 jul 2025

Resumen

La Dra. Do-Youn Oh presentó en ESMO GI 2025 los últimos avances en terapias dirigidas para el cáncer de vías biliares, enfatizando el papel crucial de las mutaciones IDH1 y las fusiones FGFR2, así como la identificación del estatus HER2 en la personalización del tratamiento. Este enfoque, cada vez más necesario, no solo mejora los resultados clínicos, sino que abre nuevas vías para superar la resistencia terapéutica.

Autor/a

Dra. Natalia Martínez Medina

El cáncer de vías biliares es una enfermedad de mal pronóstico, cuya biología heterogénea exige tratamientos individualizados. Las alteraciones genéticas como la mutación IDH1 (mIDH1), la fusión FGFR2 y la presencia de HER2 han emergido como dianas clave para el desarrollo de terapias dirigidas.


🔬 HER2 en BTC: Un biomarcador con oportunidades terapéuticas


La doctora abrió la ponencia destacando el potencial del testeo rutinario de HER2 en BTC, subrayando que aunque su prevalencia es baja, la identificación de este biomarcador permite acceder a terapias innovadoras con resultados prometedores, especialmente en carcinoma de vesícula biliar y colangiocarcinoma extrahepático.Remarcó que el desarrollo de fármacos anti-HER2, como anticuerpos monoclonales y conjugados, ha dado respuestas clínicas relevantes en ensayos recientes.


🧪 Principales estudios con terapias anti-HER2


Estudio

Fármaco(s)

Diseño

Población

ORR (%)

PFS (m)

OS (m)

Comentario

Trastuzumab + Pertuzumab

Fase II basket

HER2+ BTC

23

4.0

10.9

Mejor resultado en vesícula

Neratinib

Fase II basket

HER2+ BTC

16

2.8

10.1

Respuestas duraderas

Trastuzumab deruxtecan

Fase II

HER2+ BTC refract.

36

4.4

7.1

Alta actividad

Trastuzumab deruxtecan

Fase II multi

HER2+ BTC

25

5.5

11.1

Resultados recientes


💡 Mensaje clave: El testeo sistemático de HER2 debe incorporarse en la rutina diagnóstica de BTC para acceder a opciones terapéuticas innovadoras.


🧬 IDH1 en BTC: Biología, inmunoterapia y nuevos ensayos


La Dra. Do-Youn Oh explicó que los tumores con IDH1 mutado (mIDH1) presentan un microambiente tumoral "frío", con menor infiltración linfocitaria y peor respuesta a inmunoterapia. Por ello, destacó la importancia de las terapias dirigidas en este subgrupo y la necesidad de nuevas combinaciones en primera línea.


📋 Principales estudios en IDH1 mutado


Estudio/Fase

Tratamiento

Línea

Población

ORR (%) IDH1 mut

ORR (%) IDH1 WT

Comentario

GemCis vs GemCis+Durvalumab

1L

BTC

9

33

Menor beneficio en mIDH1

Ivosidenib + GemCis + Durvalumab

1L (Fase 2)

mIDH1 BTC

-

-

En curso

Ivosidenib vs placebo

2L+

mIDH1 BTC

2.4

-

Mejoría en PFS y OS


🧑‍⚕️ Mensaje clave: La inmunoterapia tiene beneficio limitado en tumores mIDH1. Es clave personalizar el tratamiento y considerar participación en ensayos de terapias dirigidas o combinadas.


🔎 FGFR2: Inhibidores, mecanismos de resistencia y futuro


El tercer bloque se centró en los avances para pacientes con fusión de FGFR2. La experta recalcó la eficacia de inhibidores como pemigatinib, infigratinib, futibatinib y los desafíos por el desarrollo de mutaciones de resistencia, impulsando la llegada de nuevos fármacos como tinengotinib.


📊 Estudios clave y nuevos abordajes en FGFR2


Estudio/Fármaco

Tipo/fase

N

ORR (%)

PFS (m)

Comentario

Pemigatinib

Fase II (FIGHT-202)

146

35

6.9

Condicionalmente aprobado

Fase II

108

23

7.3

Respuestas duraderas

Futibatinib

Fase II (FOENIX-CCA2)

103

42

9.0

Irreversible, aprobado

Tinengotinib

Fase III (FIRST-308)

150+

-

-

En desarrollo, activo ante resist.

🧬 Mensaje clave: El testeo de FGFR2 y el seguimiento con biopsia líquida para detectar resistencias son esenciales. Los nuevos inhibidores multiquinasa prometen ampliar las opciones para pacientes refractarios.


✅ ¿Qué concluyó?


  • El testeo temprano y rutinario de biomarcadores (HER2, IDH1, FGFR2) es esencial para optimizar el manejo del BTC.

  • Las terapias dirigidas han cambiado el paradigma del tratamiento en subgrupos seleccionados.

  • La vigilancia molecular dinámica y la participación en ensayos clínicos con nuevos inhibidores deben formar parte del manejo estándar.

El futuro del BTC pasa por la medicina personalizada basada en biomarcadores. ✨


Referencia
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