La FDA acelera la primera terapia génica inhalable para cáncer de pulmón

Imagen de Karl Tapales/Getty Images (2026) La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EUA (FDA) ha puesto el turbo a una nueva esperanza terapéutica al conceder la designación de vía rápida (fast-track) a KB707, una prometedora terapia génica que se administra mediante inhalación.

Desarrollada por Krystal Biotech, esta terapia representa un enfoque novedoso para el tratamiento del cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) avanzado o metastásico, ofreciendo una nueva alternativa para pacientes con opciones terapéuticas limitadas.

El NSCLC representa la gran mayoría (80%) de los casos de cáncer de pulmón. Dado que el diagnóstico suele ser tardío, con un 40% de los casos con extensión a otras zonas del cuerpo al detectarse, la necesidad de nuevos enfoques es urgente.

🔬 ¿Cómo funciona esta terapia inhalable?

KB707 utiliza un virus herpes modificado como vehículo para transportar genes que estimulan el sistema inmunitario directamente a las células pulmonares. Su administración se realiza mediante nebulización, lo que permite que el tratamiento llegue directamente al microambiente tumoral.

Este método está diseñado para permitir que las células pulmonares combatan mejor los tumores por sí mismas, buscando ser más seguro y eficaz que las vías oral o intravenosa.

"Nuestra terapia génica inhalada está diseñada para administrar genes activadores del sistema inmunitario directamente a los pulmones, donde se encuentran los tumores", explicó Suma Krishnan, de Krystal Biotech. "Al centrar el tratamiento en el lugar de la enfermedad, esperamos maximizar el impacto mientras minimizamos los efectos secundarios más amplios".

📊 ¿Qué dicen los datos preliminares?

La decisión de la FDA se fundamenta en los resultados tempranos del ensayo en curso de fase 1/2 KYANITE-1. En el estudio con pacientes de cáncer de pulmón, se observó:

• Reducciones tumorales clínicamente significativas en 3 de cada 10 pacientes.

• Inhibición del crecimiento tumoral en 5 de cada 10 pacientes.

Basándose en esta evidencia preliminar, la FDA otorgó la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT). Establecida bajo la 21st Century Cures Act, esta designación se aplica a terapias regenerativas para enfermedades graves que muestran evidencia clínica preliminar de abordar una necesidad médica no cubierta. Su ventaja principal es que el fármaco entra en una vía rápida de desarrollo y revisión prioritaria.

🩺 En conclusión

La decisión ha sido bien recibida por la comunidad clínica. La Dra. Sarah Goldberg (Yale School of Medicine) comentó: "La decisión de la FDA de designar a KB707 como RMAT es un paso importante [...] Aunque hemos visto un progreso significativo en las terapias para pacientes con cáncer de pulmón en la última década, todavía existe una enorme necesidad no cubierta".

Este avance reconoce tanto la gravedad de la enfermedad como la promesa de la ciencia innovadora, con el objetivo de expandir fundamentalmente lo que es posible en el cuidado del cáncer de pulmón mediante una terapia génica de entrega local.