Pazopanib revoluciona el pronóstico en el Sarcoma de Ewing multi-metastásico pediátrico

A pesar de los avances en el tratamiento multimodal, los pacientes con sarcoma de Ewing con enfermedad multi-metastásica al diagnóstico siguen enfrentando un pronóstico desfavorable. El pazopanib, un inhibidor de múltiples quinasas ya aprobado para el sarcoma de tejidos blandos (STS) en adultos, bloquea el crecimiento tumoral y la metástasis al inhibir la angiogénesis.

🔎 Características del estudio

Este estudio evaluó la eficacia y seguridad de pazopanib en combinación con la terapia estándar de primera línea en una población particularmente joven. 

Participaron 11 pacientes con una mediana de edad de 14,2 años con sarcoma de Ewing óseo multi-metastásico (metástasis en hueso y/o médula ósea). Fueron tratados con la terapia estándar de primera línea (quimioterapia, cirugía y/o radioterapia) en paralelo con pazopanib oral. El pazopanib se administró durante todo el tratamiento y se continuó como terapia de mantenimiento durante un promedio de 1,7 años.

🦴 Resultados de eficacia y seguridad

La combinación del tratamiento estándar y pazopanib mostró resultados de supervivencia superiores a los históricamente observados en esta población de alto riesgo.

La PFS estimada a 2 años fue del 68,2%, y la OS a 2 años fue del 85,7%.

Diez de los once pacientes (90,9%) respondieron al tratamiento (remisión completa, parcial o enfermedad estable) y solo un paciente (9,1%) progresó durante la terapia de primera línea, y dos (18,2%) sufrieron recaídas.

En cuanto a la tolerancia, pazopanib fue bien tolerado por los pacientes jóvenes, incluso cuando se administró de forma concurrente con quimioterapia y radioterapia. Las complicaciones más comunes fueron leves o moderadas, incluyendo toxicidades hematológicas transitorias (neutropenia o trombocitopenia) y síntomas gastrointestinales (náuseas, diarrea).

🥼 Conclusión y perspectivas futuras

El estudio concluye que el pazopanib es seguro y eficaz en el tratamiento del sarcoma de Ewing óseo multi-metastásico pediátrico. La alta tasa de respuesta y los alentadores resultados de supervivencia a corto plazo sugieren que la integración del pazopanib antes en el curso de la enfermedad podría mejorar el pronóstico de los pacientes.

Este enfoque es particularmente prometedor ya que pazopanib podría actuar como un radiosensibilizador, mejorando la eficacia de la radioterapia a través de la normalización de la vasculatura tumoral y la mejora de la oxigenación. Los autores recomiendan investigar este régimen en futuros estudios prospectivos para consolidar su uso como una nueva opción terapéutica.