ESMO-MCBS v2.0: evaluación del beneficio de nuevas terapias contra el cáncer

La Escala de Magnitud de Beneficio Clínico de la ESMO (ESMO-MBCS) es una herramienta validada para evaluar la magnitud del beneficio clínico de las nuevas terapias contra el cáncer, con actualizaciones planificadas basadas en el reconocimiento de nuevas necesidades y deficiencias. 

En mayo de 2025 se ha publicado la nueva escala, fruto de una revisión significativa y transparente que mejora la precisión, equidad, capacidad discriminatoria y utilidad en la evaluación del beneficio clínico. Aquí van las cambios más relevantes: 👇

📋 ¿Qué ha cambiado?

📈 En el entorno curativo:

• Se acredita la mejora del tiempo sin tratamiento o enfermedad (DFS), incluso cuando la OS no mejora significativamente. → Esto reconoce el beneficio directo para el paciente del tiempo ganado sin enfermedad o necesidad de tratamiento.

• Se han añadido anotaciones de toxicidad aguda (AT) y persistente (PT). → De este modo los pacientes pueden consultar la toxicidad sin que esta penalize en la puntuación cuando la curación es posible. 

• Se ha proporcionado una guía explícita para estimar la ganancia en PFS o OS cuando la mediana del brazo de control se alcanza pero no la del brazo experimental. → Así los resultados de PFS y OS pueden ser más precisos teniendo en cuenta una estimación puntual de la HR. 

• Se cuenta con una guía para evaluar la madurez de los datos de la OS. →  Incluyen ejemplos para distintas entidades clínicas para que los análisis sean más precisos y estandarizados. 

•  Se ha añadido una nueva norma (1b) para puntuar estudios de desescalada de un solo brazo. → Ahora sí se podrán evaluar los estudios de un solo brazo.

📉 En el entorno no curativo:

• Ahora es más sólido y robusto  el enfoque para acreditar una diferencia en las curvas de OS y PFS (ToC). → Se restringen los casos donde al menos un 20% de los pacientes del brazo experimental alcanzaron el punto de evaluación. → El crédito por ganancias a largo plazo es más fiable y menos susceptible a la inestabilidad de datos con poco seguimiento. 

• Los criterios para identificar la toxicidad incremental son más inclusivos, eliminando los requisitos de significación estadística. → La escala identifica mejor los tratamientos con toxicidad sustancial.

• Se añaden las subformas 2a y 2b para estudios donde la mediana de OS (≥36 meses) o PFS (≥12 meses) en el brazo control es muy larga. → Los umbrales de beneficio absoluto se adaptan mejor a estas situaciones clínicas, mejorando la razonabilidad de la puntuación.

☑️ ¿Y la validación?

• Se testearon 353 estudios previos, con un cambio de puntuación en el 24% de los casos.

• El 13.6% de los estudios vieron modificada su calificación final (10.5% bajadas y 3.1% subidas). 

• En los estudios adyuvantes, se añadieron anotaciones de toxicidad en el 45.5% de los casos, sin alterar la puntuación general.

✅ La mayoría de expertos (92%) consideraron razonables las nuevas puntuaciones tras la revisión.

🥼 En conclusión…

Con la versión 2.0, la ESMO-MCBS avanza hacia una evaluación más justa, sensible al impacto real en los pacientes, y adaptada a las nuevas realidades clínicas. Este esfuerzo por afinar la escala no solo mejora la práctica clínica, sino también fortalece su utilidad como guía para decisiones regulatorias y políticas de reembolso en oncología.