Caracterización epidemiológica del cáncer de vía biliar en España: hallazgos del registro RETUD

El cáncer de vía biliar (BTC) es un grupo heterogéneo de tumores que incluye el colangiocarcinoma (intrahepático y extrahepático) y el carcinoma de vesícula biliar. Estos tumores representan aproximadamente el 3% de los cánceres gastrointestinales, con una tasa de incidencia ajustada por edad en España de 6,9 casos por cada 100.000 habitantes en 2019.

Este análisis ha sido presentado en el congreso ASCO GI 2026 por la Dra. Teresa Macarulla, del Hospital Clínic de Barcelona, como parte de los esfuerzos por caracterizar esta patología mediante el registro RETUD.

📋 Diseño del estudio

Se trata de un estudio observacional de vida real que incluyó a 1.756 pacientes diagnosticados con BTC entre el 1 de enero de 2017 y el 30 de mayo de 2025 en 40 hospitales diferentes. Los pacientes se analizaron en dos poblaciones principales:

• Población con enfermedad resecable (RD): 693 pacientes tratados con un enfoque terapéutico inicial neoadyuvante o quirúrgico.

• Población con enfermedad avanzada (AD): 1.450 pacientes que presentaban recaída tras cirugía o cuyo primer tratamiento sistémico fue para enfermedad avanzada.

Se evaluaron datos demográficos, perfiles moleculares y resultados clínicos como la supervivencia global (OS) y la supervivencia libre de progresión (PFS).

📊 Resultados de eficacia

El análisis reveló diferencias significativas según el estadio de la enfermedad y el uso de terapias:

La mediana de supervivencia global (mOS) fue superior en el grupo de pacientes con enfermedad resecable respecto a los con enfermedad avanzada. En este último grupo de pacientes, de los tratados con terapias dirigidas (específicamente contra alteraciones ESCAT-I como IDH1, FGFR2, MSI o HER2), la mOS aumentó significativamente de 16,5 meses a 25,4 meses; y una HR de 0,64 (IC 95% 0,50-0,82) en favor de las terapias dirigidas frente a otros tratamientos. Esto significa que el uso de estas terapias innovadoras redujo el riesgo de muerte en un 36% en comparación con los tratamientos convencionales en este subgrupo de pacientes.

Los pacientes menores de 50 años presentaron una mOS superior (20,9 meses) frente a los de 50 años o más (16,3 meses). No se detectaron diferencias basadas en el sexo, con medianas de supervivencia similares entre hombres (16,3 meses) y mujeres (16,6 meses).

En cuanto al perfil molecular, las alteraciones ESCAT-I más frecuentes identificadas fueron la mutación en IDH1 (16,4%), fusiones de FGFR2 (6,5%), inestabilidad de microsatélites o MSI (6,1%) y amplificación o sobreexpresión de HER2 (5,4%).

🔑 Los puntos clave:

El registro RETUD demuestra que el cáncer de vía biliar sigue siendo una enfermedad con pronóstico reservado en estadios avanzados, pero subraya un cambio positivo en el paradigma de tratamiento. La incorporación progresiva de la inmunoterapia y las terapias dirigidas en la práctica clínica estándar está mejorando significativamente los resultados de supervivencia para los pacientes con alteraciones moleculares específicas.