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ESMO Sarcoma&raras24 Análisis post hoc del estudio DeFI, efecto de Nirogacestat en la calidad de vida de pacientes con tumores desmoides

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Fecha

21 mar 2024

Resumen

Los tumores desmoides son enfermedades raras, invasivas localmente, que afectan el tejido blando y presenta un curso de la enfermedad impredecible. El objetivo de tratamientos deben ir encaminados más allá de buscar respuesta radiológica en mejorar la calidad de vida de los pacientes incluyendo medidas para disminuir el dolor y la carga de los síntomas de la enfermedad, funcionalidad para hacer las actividades diarias y la calidad de vida en general.


Nirogacestat, es un inhibidor selectivo de la gamma secretasa, es el primer fármaco aprobado por la FDA para tratar la fibromatosis desmoide con base a los resultados del estudio DeFI, un ensayo clínico aleatorizado, prospectivo, fase 3. Este estudio comparó Nirogacestat con placebo en pacientes adultos con tumores desmoides que mostraban resistencia a la progresión. Todos los criterios de valoración primarios y secundarios se cumplieron. El Nirogacestat disminuye el riesgo de progresión o muerte en 71% (HR: 0.29) Tasa de respuesta objetiva (41% Niro vs 8% placebo) , y mejora en la calidad de vida y el dolor


El análisis post hoc se centró en los pacientes que no obtuvieron una respuesta parcial o completa, pero experimentaron una enfermedad estable con Nirogacestat. Se evaluaron la calidad de vida, el dolor y los síntomas mediante varias herramientas, incluyendo el Brief Pain Inventory short form, la GODDESS y el EORTC Core 30. Se observó una mejora constante en estos parámetros a lo largo del estudio, incluso en el décimo ciclo de tratamiento.


Los resultados indican una mejora significativa en la calidad de vida, el dolor y los síntomas en pacientes con tumores desmoides localmente avanzados tratados con Nirogacestat, a pesar de no alcanzar una respuesta parcial o completa. Estas mejoras se observaron temprano en el tratamiento y se mantuvieron constantes a lo largo del estudio.

Referencia

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